家住貴州的19歲B型血友病患者日前在貴州醫(yī)科大學附屬醫(yī)院接受了基因治療,,復診后發(fā)現凝血功能已基本恢復正常,。這是貴州省開展的首例B型血友病基因治療病例。
兒童血液病專家,、貴州省醫(yī)學會兒科學分會主任委員,、貴州醫(yī)科大學附屬醫(yī)院兒童醫(yī)學中心學科帶頭人何志旭教授介紹,血友病是一種凝血因子缺乏導致凝血功能障礙的遺傳性出血性疾病,,也是嚴重危害健康的出生缺陷疾病,,表現為自發(fā)或輕微損傷后長時間出血。
記者采訪了解到,,定期注射凝血因子是血友病的常規(guī)治療方式,,但治療成本高,,使用常規(guī)劑量的凝血因子,,患者仍然不能開展劇烈運動,生活質量依然受到影響,,隨時存在出血的風險,。
貴醫(yī)附院兒童血液科主任金皎告訴記者,2023年10月,,該患者接受了基因治療,,經過靜脈輸注載有凝血八因子的基因藥物后,在過去20余周里未出現出血癥狀,。
“授人以魚,,不如授人以漁。基因治療可以幫助患者產生凝血因子,,達到治療疾病的目的,,患者的生活質量也得到大幅提高?!苯痧ㄕf,。
何志旭建議,由于血友病屬于遺傳性疾病,,血友病患者,、致病基因攜帶者和有血友病家族史的夫婦應在孕前到有資質的醫(yī)療機構接受遺傳咨詢,懷孕后盡早開展產前診斷,。
據介紹,,貴州省首例A型血友病基因治療臨床研究已完成前期準備工作,貴醫(yī)附院兒童醫(yī)學中心即將開展血友病A基因治療,。
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